《众诚智库：2022年中国基因治疗行业短报告（12页）.pdf》由会员分享，可在线阅读，更多相关《众诚智库：2022年中国基因治疗行业短报告（12页）.pdf（12页珍藏版）》请在本站上搜索。 1、2022年中国基因治疗行业短报告生命健康系列研究众诚智库出品2022.12目 录CONTENTS01/基因治疗定义及分类02/基因治疗的发展历程03/基因治疗的产业政策04/基因治疗的产业链05/基因治疗的市场规模06/基因治疗的发展趋势07/基因治疗的主要企业1.定义及分类：基因治疗从根治愈，兼具临床优势和研发优势n基因治疗(gene therapy)的核心在于精准打击疾病根源异常DNA，是一种根本性的治疗策略，通常指外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，进而达到治疗的目的n基因治疗的临床优势，体现在DNA层面直接干预治疗，无需面临传统药物在蛋白质层面“不可成药”靶点2、的困境。目前绝大多数药物均以蛋白质为靶点，对比传统小分子和抗体药物作用于蛋白质层面进行调控，基因治疗则是从指导蛋白质合成的根源DNA入手，通过调控DNA来改变遗传信息传递，从而改变蛋白质的性状，实现从根源上治疗疾病资料来源：公开资料整理，众诚智库基因治疗和传统药物的作用环节不同DNARNA蛋白质复制复制复制转录翻译逆转录基因治疗传统治疗基因治疗和传统药物的对比基因治疗小分子药物大分子药物分子量中，7000-14000Da小，100000Da作用层面DNA蛋白质蛋白质靶点数量较多较多相对较少作用机制中心法则化学作用力为主PPI选择性强弱较强半衰期长短短/中作用周期较长，以月计较短，以小时计中等，3、以周计早期研发难度小大较小给药途径静脉注射为主口服/静脉注射/肌肉注射静脉注射/皮下注射有效性从基因层面解决问题，从根治愈，特别是遗传疾病从蛋白质层面治疗，部分疾病只能控制，无法根治安全性仍存在较大风险和未知因素，多个细分领域不成熟发展时间较长，已形成相对完善的安全评估体系1.定义及分类：根据治疗途径不同，可分为体内治疗和体外治疗两类n基因治疗刚需强烈，目前基因治疗的应用领域多为致病机制比较明确的疾病，包括单基因遗传病（罕见病）和恶性肿瘤等n根据给药方式和治疗流程的不同，基因治疗可分为体内基因治疗和体外（离体）基因治疗两大类分类定义操作流程（步骤）作用机制/适应症技术及产业化体内基因治疗是指将4、携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内操作流程相对简单，大致可分为3个步骤n将正常基因插入到病毒载体的DNA上n体外包装产生具有感染能力的工程病毒n重组后的病毒直接注入病人体内相关病毒n腺相关病毒（AAV）n逆转录病毒等相关适应症举例n脊髓性肌萎缩症（SMA）n色素性视网膜炎（RPE65）n对载体要求高，靶向性、免疫原性n安全风险大，基因毒性n病毒规模化生产难度高体外基因治疗是指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输操作流程较复杂，可分为6个步骤n将正常基因插入到病毒载体的DNA上n重组后的病毒DNA体外包装n获取病人的体细胞，体外培养扩增n重组后的病毒感染获取的病人细胞n携带正常基5、因的重组细胞体外培养扩增n携带正常基因的重组细胞回输病人体内相关病毒n慢病毒（LV）n逆转录病毒等相关适应症举例n地中海贫血(-Thal)n不同类型的肿瘤（通过ACT过继细胞疗法的方法）n临床应用比较成熟，多个CAR-T产品已上市n对病毒载量要求低资料来源：公开资料整理，众诚智库2.发展历程：紧随全球基因治疗发展脚步，中国基因治疗快速发展资料来源：公开资料整理，众诚智库n全球基因治疗行业，兴起于上世纪60年代，发展至今，已经经历了初期探索、狂热发展、曲折前行、再度繁荣四个阶段n与欧美发达国家相比，我国基因治疗行业发展相对滞后。我国在上世纪90年代开始临床研究，2016年魏则西事件后，发展出现停6、滞。然而，随着国内相关技术发展及监督政策的逐步完善，我国的基因治疗行业开始逐步复苏n1963年，首次提出“基因交换和基因优化”概念n1970年，首例人体试验，试验以失败告终n1984年，Cepko团队成功设计逆转录病毒载体系统中国全球1960-1989年初期探索阶段1990-1998年狂热发展1999-2011年曲折前行2012-至今再度繁荣n1990年，全球首例针对重症联合免疫缺陷病的基因治疗n1996年，ZFN基因编辑技术发明n1999年，宾夕法尼亚大学的基因治疗项目失败n2003年，FDA暂时中止了所有用逆转录病毒n2011年，TALEN 基因编辑技术发明n2012年，发明了CRISPR7、/Cas9 基因编辑技术n2016年，EMA 批准了第二款基因治疗产品Strimvelisn2017年，FDA 批准了全球首款基因治疗产品n2019年，FDA 批准了诺华公司的Zolgensma 产品n2020年，CRISPR/Cas9 基因编辑技术发明者获得诺贝尔化学奖n2021年，FDA 授予 Bluebird 公司的Skysona 产品优先审查n1991年，国内首个基因产品临床试验开始，主治血友病n2003年，国内首个批准上市的基因产品Gendicine，适用于晚期头颈癌n2005年，国内首个批准上市的溶瘤病毒产品Oncorine，适用于鼻咽癌n2016年，魏则西事件导致免疫细胞临床申请8、停滞n2020年，国内两款CAR-T细胞治疗产品向 NMPA申请上市，主治血液瘤n2021年，复星凯特的阿基仑赛注射液获批上市，成为中国首款CAR-T产品3.产业政策：行业经历规范化发展，基本形成行业匹配的全面监管政策时间颁布主体相关文件主要内容2016年12月国家计生委涉及人的生物医学研究伦理审查办法适用于各级各类医疗卫生机构开展涉及人的生物医学研究伦理审查工作2017年1月国家发展改革委“十三五”生物产业发展规划加快推进细胞治疗技术在急性B细胞白血病和淋巴瘤等恶性肿瘤、以及鼻咽癌和肝癌等中国特有和多发疾病领域的应用示范与推广2017年7月科技部生物技术研究开发安全管理办法涉及存在较大风险的9、人类基因编辑等基因工程的研究开发活动设为较高风险等级2019年2月国家卫生健康委罕见病诊疗指南（2019 年版）公布第一批罕见病目录，积极探索进一步提升罕见病保障水平的可行路径2019年5月国务院中华人民共和国人类遗传资源管理条例人类遗传资源材料是指含有人体基因组、基因等遗传物质的器官、细胞等遗传材料2019年6月国家药典委员会人用基因治疗制品总论（公示稿）对基因治疗制品生产制造、产品检定、质量控制等各环节做出要求2020年9月国家药品审批中心基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）对基因治疗产品的生产用材料、制备工艺与过程控制、质量研究与质量控制、稳定性研究等方面提出指导意见2010、21年3月国家计生委涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法（征求意见稿）所有涉及人的生命科学和医学研究活动均应当接受伦理审查2012年3月全国人民代表大会中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和 2035 年远景目标纲要将基因组学研究应用，遗传细胞和遗传育种、合成生物、生物药等技术创新列为重点发展领域2021年12月国家发展改革委“十四五”生物经济发展规划建设抗体药物、融合蛋白药物、生物仿制药、干细胞和细胞免疫治疗产品、基因治疗产品、外泌体治疗产品2022年1月工信息部等九部门十四五医药工业发展规划重点开发细胞治疗和基因治疗药物等新型生物药的产业化制备技术资料来源：公开资料整理，众诚11、智库n我国在基因治疗行业的基础研究和临床试验开展较早，但监管政策相对滞后；2016年，经历魏则西事件之后，国家开始加强对于基因治疗安全性研究与临床规范管理，中国基本形成了与基因疗法技术以及行业发展相适应相协调的全面监管政策4.产业链：中国基因治疗产业链仍不成熟，存在大量问题亟需突破n基因治疗产业链上游是病毒载体的生产，涉及多种设备、试剂耗材、原材料、载体等；中游是基因治疗的制药企业，主要为产品的开发与应用，下游是各类罕见病/遗传病患者。中国多数基因治疗产品应用于实验室开发、临床前、临床项目申报环节n我国基因疗法领域内的技术和产品同步发展，然而基于基因治疗的产业链仍不成熟和完善，上中游产业仍存在12、大量难关亟需突破资料来源：众诚智库上游：病毒载体的生产中游：基因治疗下游：患者细胞工厂生物反应器层析过滤器、纯化仪生产设备应用贴壁培养悬浮培养瞬时表达技术提升菌库构建质粒纯化发酵、菌体收获放行检测质粒原材料/载体/目标成分的培养与纯化等AAV慢病毒质粒DNA病毒载体细菌载体人类基因编辑技术患者源性细胞基因治疗产品产品开发与应用-地中海贫血脊髓性肌肉萎缩症血友病重症肌无力型先天性黑蒙症遗传性视网膜疾病血液瘤与实体瘤各类罕见病/遗传病5.市场规模：基因治疗技术研发火热，国内外市场规模迅速扩大资料来源：众诚智库n全球基因治疗行业处于快速发展阶段。2016年至2021年，市场规模从0.5亿美元增长到313、7.77亿美元，年复合增长率达137.48%，预计到2025年全球基因治疗市场规模将达到305.39亿美元，2021-2025年年复合增长率将达到68.63%n中国基因治疗经过近几年来的稳定发展，2021年市场规模为2.68亿元。随着国内行业临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市以及政策支持，中国基因治疗市场将迈入高速发展阶段，预计到2025年将达到178.85亿元，2021-2025年CAGR达185.82%0.500.824.4111.9320.7537.7766.10111.05185.09305.3964.0%437.8%170.5%73.9%82.0%75.0%68.0%6614、.7%65.0%2016201720182019202020212022E2023E2024E2025E市场规模（亿美元）增速0.150.340.330.260.242.6814.9632.7685.18178.85126.7%-2.9%-21.2%-7.7%1016.7%458.2%119.0%160.0%110.0%2016201720182019202020212022E2023E2024E2025E市场规模（亿元）增速2016-2025年全球基因治疗市场规模及增速2016-2025年中国基因治疗市场规模及增速6.发展趋势：行业动能加速释放，基因治疗递送载体和CDMO快速发展趋势一：基因15、治疗后续动能快速释放-中国罕见病患者约2000万，患有遗传疾病的人数达5700万，较美国患有遗传疾病的人数高出4倍以上-中国基因治疗的临床研究规模不断扩大，将继续帮助中国顶尖的肿瘤和遗传疾病治疗中心收集本土诊治的证据，积累基因治疗实践经验，形成良性循环-未来基因治疗不再局限于处理人类基因组中的单个基因缺陷趋势二：基因治疗递送载体不断优化-目前，大部分基因治疗的载体都为病毒载体，使用非病毒载体的项目大约仅占项目总数的28.3%-以腺相关病毒（AAV）、慢病毒（LV）为代表的病毒载体应用最为广泛-非病毒载体例如裸露DNA、脂质体、纳米载体等因具有成本低、制备简单、便于大规模生产、安全性高等优点成为16、重要研发领域趋势三：基因治疗CDMO服务快速兴起-中国基因疗法热度显现，龙头企业纷纷布局，小型企业大量涌现，但基因治疗研发生产的瓶颈始终存在-基因治疗研发领域对于利用专业的CDMO团队降低成本的需求很高，基因治疗领域CDMO机构所提供的外包服务兴起-基因治疗CDMO模式，可提供服务包括载体选择与优化服务、载体构建和病毒包装服务、质量检测服务、临床阶段小规模生产服务、后期商业化生产服务，为研发生产所遇痛点提供解决方案资料来源：众诚智库7.主要企业：欧美企业多处第一梯队，中国企业后起发力资料来源：公开资料整理，众诚智库公司名称总部成立时间行业方向竞争力（按市值）和元生物中国（上海）2013年主要为17、提供病毒载体-腺相关病毒包装-AAV等的平台服务国际第三梯队传奇生物（金斯瑞）中国（南京）2014年集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体国际第二梯队科济药业中国（上海）2014年专注于治疗血液瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法国际第三梯队药明巨诺中国（上海）2000年专注细胞免疫治疗，涵盖血液及实体肿瘤的细胞免疫治疗产品管线国际第三梯队克睿基因中国（苏州）2016年致力于基因编辑、病毒递送、大分子改造等先进技术国际第三梯队睿昂基因中国（上海）2012年聚焦肿瘤领域，拥有自主品牌检测仪器、检测试剂及第三方实验室国际第二梯队博雅辑因中国（北京）2015年主要提供科技推广和应用服务业18、国际第三梯队复星凯特中国（上海）2019年专注于肿瘤免疫细胞治疗产品的研发国际第二梯队驯鹿生物中国（南京）2017年以血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新基石，向实体瘤和自身免疫疾病发展国际第三梯队赛百诺中国（深圳）2003年致力于基因治疗产业领域产品发明、生产工艺发明、工程细胞发明等国际第三梯队三维生物中国（上海）1995年主要发展h100系列生物基因工程腺病毒国际第二梯队诺思兰德中国（北京）2004年致力于心血管疾病、代谢性疾病、罕见病和眼科疾病等领域生物工程新药的研发和产业化国际第二梯队奥源和力中国（北京）2005年致力于以单纯疱疹病毒为载体的基因治疗创新药物的开发、生产和销售国际第三梯队19、罗瑞士1896年针对失明、血友病遗传病的基因治疗方法等国际第一梯队诺华美国1996年基于 AAV 的疗法、CAR-T 细胞疗法和基于 CRISPR 的技术国际第一梯队蓝鸟生物美国1992年为治疗严重的遗传疾病和罕见疾病开发革命性基因疗法国际第一梯队拜耳美国1863年针对庞贝氏病的基因疗法和全套腺相关病毒技术等国际第一梯队礼来美国1876年针对神经退化类疾病的基因疗法国际第一梯队辉瑞美国1849年主要为罕见病的基因药物的研究和开发国际第一梯队众诚智库简介n众诚智库咨询顾问（北京）有限公司，是专注于“政府决策支撑”的国家高新技术企业，也是首家在国家“双创板”挂牌的咨询机构（股权交易代码：E002820、6）。众诚智库是工信部、商务部、生态环境部重要的产业和信息化支撑单位，主要为各司局和地方政府提供课题研究、决策支撑、产业运营服务。n众诚智库以“规划服务+落实支撑”为核心，以主导产业发展规划为牵引，通过“城市战略规划+产业规划+行动方案+政策制定+人才、创新、融资平台+招商引资对接”全链条服务，体现产业发展咨询服务与落地服务增值价值。并为行业创新企业和头部企业提供管理、信息化等咨询服务。政策研究及预研决策支撑与产业咨询产业运行与监测行业与市场研究课题研究及产业赋能政策修订研究重要规划/政策解读产业政策实践及预研行业蓝皮书/白皮书产业咨询与专题调研产业发展与园区规划编制产业快报产业运行监测行业热点动态研究行业专题及竞争研究龙头/标杆企业战略研究产业趋势及投资机会研究委托课题研究产业研究与区域研判招商工具及策略培训产业链研究产业链全景图产业图谱及招商地图行业结构、梯队、格局分析谢 谢地址：北京市海淀区花园路6号应物会议中心B座2层网址：邮箱：电话：+86（10）53605040