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27 个药品获批当年即通过谈4、判成功进入目录。2021 年国家医保药品目录谈判，从目录调整方案上来看，目录调整主要面向近几年新获批上市的药品。从谈判流程来看，主要分为准备、申报、专家评审、谈判、公布结果 5 个阶段。每个阶段医保方和企业都要开展大量准备工作，反复论证、评审、测算、沟通，确保谈判工作科学、规范、公平、公正，并全程留痕。从谈判结果看，共计对117个药品进行了谈判，最终94种药品谈判成功，总体成功率 80.34%。目录外 85 个独家药品谈判成功 67 个，成功率 78.82%，平均降价 61.71%。从纳入品种在治疗领域的分布上来看，2021 年谈判新录入的品种分布更为多元，涉及 21 个临床组别，患者受益面更5、为广泛。总体而言，药品准入数量持续增加，速度显著提高，但降价压力大。二、相较往年的进展通过调研，被调研单位普遍反馈和认同 2021 年医保谈判在准入时间、标准化水平、透明度、可预期性、企业沟通方面相对往年有显著进步。2.1 准入时间显著加快o 医保目录实现每年动态调整，新上市药品能够及时通过谈判进入医保。o 2021 年医保药品谈判，创新药从获批上市到纳入医保目录的平均时间已缩短至约 1.1年。有 27 个 2021 年获批新药当年即谈判成功纳入目录。02三、存在的主要挑战2.2 标准化水平提高o 在企业申报和专家评审阶段，建立多维度价值评估方法，明确评估维度和标准，更加全面规范的指导企业申报6、，引导专家评审和打分工作，提高评审的科学性、客观性。o 在药物经济性测算阶段，制定药物经济学测算指南，采取两个专家“背靠背”评审方式，提高了测算工作的规范性、公正性，降低了因评审专家个人经验、理解的不同带来的系统性误差。o 采用目录调整企业申报信息系统，申报材料和模板的标准化水平提高，企业申报更加便捷、规范。2.3 透明度提升o 在准备阶段，对新建立的评审指标体现和规则，邀请企业代表进行座谈，听取行业建议。规则制定的科学性、透明度提升。o 在申报阶段，公开所有通过形式审查药品的申报信息，接受社会监督。2.4 可预期性提升o 每年动态调整已实现常态化，确定了 6 月 30 日作为资格认定的截止时7、间，医保目录调整节奏、时间点可预期。o 对于续约谈判，采取简化续约程序，明确续约规则，显著提高了续约谈判的可预期性，同时降低了医保和企业双方因续约谈判所产生的工作量。2.5 企业沟通加强o 医保局通过座谈会、面对面沟通/反馈、书面沟通等方式与企业在医保调整的事前、事中、事后加强沟通。沟通内容包括评审指标体系和规则、参照药品选择、药物经济学评估意见、关于产品的具体问题等。o 通过加强沟通，能够提高创新药价值评估的科学性，解决评估中出现的问题，更好统一双方预期，提高谈判成功率。通过调研，被调研单位反馈在创新药价值评估和定价、评估标准清晰和细化、支付标准测算透明度、国际价格参考、评审能力和时间方面，8、还存在较大挑战。3.1 创新药价值评估和定价创新药价值与谈判确定的支付标准缺乏明确关联关系，谈判价格压力大。03o 创新药的价值定义不明确，尚未建立创新药价值评估标准和分级体系。因此，难以基于创新药的不同价值分级，给予差异化的价格形成机制，导致创新药的价值和谈判确定的支付标准缺乏明确关联关系。o 部分谈判药品的参照药品已经纳入国家集采，在药物经济学测算环节，集采中选价格被用于支付标准测算，可能大幅拉低创新药的支付标准水平。集采中选价格用于创新药支付标准测算，也混淆了创新药和仿制药的价格形成机制，不利于鼓励医药创新。o 对于多适应症药品，仅按主适应症指定一个参照药品进行价值评估和支付标准测算，高9、价值适应症的价值在支付标准测算中未被充分体现。o 对于新增适应症谈判，对新增适应症价值的考虑较少，更多从基金预算影响角度进行考虑，导致新增适应症即面临降价，且降价幅度不确定。在医保准入谈判已经大幅降价的基础上，新增适应症继续降价，可能导致创新药价格的不可持续，降低企业研发和引入新适应症的动力。o 对于不同治疗领域药品，尚未确定药物经济性测算的 ICER 阈值标准。据企业反馈，2021年医保谈判中ICER阈值偏低。ICER阈值如何确定，对于不同疾病领域（如肿瘤、罕见病、慢性病）、不同疾病进展阶段的患者（如生命终末期患者），如何确定差异化的 ICER 阈值，还不明确。o 从基金预算影响角度，未对罕10、见病等高值创新疗法给予差异化的年费用限额，统一设置 50 万年费用作为拟谈判药品准入的限额，设置 30 万年费用作为最终谈判成功药品的限额，导致有罕见病药品未能进入谈判环节，有谈判成功的罕见病药品价格降幅巨大，影响未来罕见病药品的研发、上市和谈判进入医保的意愿。3.2 评审标准的清晰和细化o 参照药品遴选和应用的标准需进一步明确和完善。例如：应该选择标准治疗、最佳治疗还是常用治疗的药品作为参照药品？如何综合运用权威指南、临床试验数据、临床治疗现状、专家意见等证据确定参照药品？各证据的权重和优先级如何设定？对于多适应症药品，如果不同适应症的价值、患者规模等差异大，如何选择参照药品？是否应选择多个11、参照药品？集采药品可否选作参照药品？集采中选价格可否用于支付标准测算？o 部分标准定义不够清晰，在操作中存在理解的差异。例如：参照药品遴选标准中，如何界定“临床应用最广泛的药品”？续约谈判规则中，如何定义“市场竞争环境未发生重大变化”？o 对于新增适应症谈判，未建立专门的价值评估和支付标准测算规则，仍按新品种谈判准入的流程进行评审、测算和谈判，工作量大。043.3 支付标准测算的透明度o 对于基金测算组，支付标准测算的规则和标准不透明，可预测性低，对医保谈判结果影响大。基金影响测算的数据来源和测算方法不公开透明。仅考虑单一药品对医保基金的影响，未全面考虑其对于同类药品的替代效应及带来其他医疗资12、源节约。仅考虑短期医保支出，未考虑长期资源节省。基金测算组缺乏与企业就数据、方法和结果的沟通。o 谈判底价形成规则不透明。如何基于药物经济学组两位评审专家背靠背测算的两个支付标准建议，以及基金测算组单独测算的支付标准建议，形成最终谈判底价，规则不透明。3.4 国际价格参考o 谈判成功药品的医保支付标准显著低于国际参考价格。一方面，医药企业参与谈判的价格压力大，影响谈判意愿；另一方面，过低的支付标准未来可能被全球其他市场参考，对全球价格体系带来风险。因此，会影响企业对部分管线产品在中国上市、参与医保谈判的策略。o 2021 年国际参考价格在应用中未考虑各国税率的差异和转换问题。中国与其他国家税率13、体系不同，尤其是增值税（VAT）差异较大。国际许多低价国家和地区 VAT 都较低甚至为“0”，如果不进行 VAT 税率转换，会导致国际价格与我国谈判价格的内涵不一致，不宜直接对比和使用。o 在续约谈判时，国际参考价格因汇率的波动而发生变化，导致有企业因国际参考价格的下降（因人民币升值导致），被要求进一步降价。3.5 评审能力和时间o 综合组、药经组、基金测算组评审专家由专家库抽调产生，部分专家对所评审药品的了解程度有限、处理复杂评审情况的经验尚浅、对评审规则和标准的理解程度有差异、评审经验有限。o 各个评审环节的时间短暂，留给每个品种的评审时间有限。o 在部分专家经验不足，评审时间紧迫的情况下14、，评审质量可能受到影响。四、优化建议针对医保谈判评估流程和方法中存在的挑战，基于被调研单位反馈和以往研究成果，提出如下优化建议。054.1 明确创新药价值定义，建立基于价值分级的支付标准测算方法o 建议明确价值定义，建立创新药的价值评估框架和分级标准。o 建议对创新药的价值进行评估和分级，基于价值分级采用不同的方式确定支付标准。对于有额外价值获益的药品，给予相对参照药品以合理溢价。对于无额外价值获益的药品，参照目录内同类药品价格确定支付标准。o 建议区分创新药和仿制药价格形成机制，集采中选价格不用于创新药支付标准测算。i.创新药与仿制药相比，在价值（临床价值、创新价值等）、研发投入和周期、研发15、风险方面都差异巨大，因此在价格形成机制上要严格区分。对于创新药，应建立基于价值的支付标准制定规则，给予高投入、长周期、高风险的医药创新以合理回报，才能鼓励以临床价值为导向的持续创新。ii.创新药参与医保谈判时，仍处于药品的市场导入期，销量处于起步阶段，谈判结果“不带量”。国家集采药品处于药品的成长期末端，销量规模大，采购结果“带量”，且有诸多保障政策。谈判药品和集采药品价格形成所依据的市场规律完全不同，不应将集采中选价格纳入创新药支付标准的测算。如果集采药品被选做参照药品，建议参考集采前原研药价格进行支付标准测算。o 对于新增适应症谈判，建议以新增适应症价值评估为基础，综合考虑基金预算影响，评16、估是否需要调整支付标准，而非新增适应症即面临降价。o 建议明确 ICER 阈值确定规则，建立差异化的 ICER 阈值标准，对于疾病终末期用药、肿瘤药品、罕见病药品等设定差异化的阈值。o 建议对于罕见病、CAR-T 等高值创新疗法给予差异化的年度总费用上限。4.2 提高标准化水平，完善评审规则o 建议完善参照药品遴选和参考价格选用的标准和方法，加强沟通。i.参考国际经验，制定参照药品选择和应用指南，明确参照药品选择的规则和依据，并向行业公布。ii.建议按照“最相似”原则，选择目录内已获批同适应症、临床可替代、作用机制相似的药品作为参照药品，优选标准治疗、最佳治疗药品作为参照药品，鼓励以临床价值为17、导向的医药创新。iii.对于多适应症药品，且不同适应症临床价值、患者人群差异大，建议基于不同适应症选择多个参照药品，以更科学评估价值和价格。iv.改善参照药品遴选的沟通机制。申报开始前公布参照药品选择指南；评审过程中给予申报企业与评审专家充分讨论和沟通的时间；尽早确定参照药品，给予企业充分的谈判材料准备时间。06o 建议对新增适应症谈判建立专门的评审规则和支付标准测算方法。考虑以往新增谈判及续约谈判的降幅和价格水平，避免持续降价，保障创新药价格的可持续、可预期，从而鼓励新适应症的研发和上市。建议简化新增适应症的评审流程和资料需求，减轻评审工作压力，提高效率。o 以生物抗体药为例，如果每次新增适18、应症即需要重新谈判和降价，价格的可持续性将面临巨大挑战，企业研发和上市新适应症的动力将减弱。o 建议建立预沟通的沟通框架模板，针对重点需要沟通的问题进行标准化，提高沟通质量，降低因沟通人员不同产生沟通偏差的风险。4.3 提升评审规则和标准的透明度o 建议企业申报工作开始前，医保部门合理提供综合价值评估、参照药品遴选、药物经济学测算、基金影响测算、续约谈判的规则和标准给申报企业，提高申报材料质量，提升评审工作的透明度和效率。对于需要保密，可直接影响价格测算结果的指标，可不提供。o 建提高基金影响测算的透明度，公布基金测算数据来源、标准及决策原则，并建立与企业的沟通机制。将预算影响结果作为医保基金19、风险预警工具，不作为影响准入和价格决策的工具。医保准入和支付标准决策，以创新药价值为核心，以药物经济性测算结果为主要依据确定谈判底价。4.4 合理参考国际价格o 新谈判品种的国际价格参考，建议充分考虑各国主要税率（增值税 VAT）的差异，准许 VAT 差异调整，保证价格可比、可参考。o 续约谈判时的国际价格参考，建议剔除因汇率波动带来的国际参考价格变化，避免因不可控的汇率波动原因要求调整支付标准。4.5 提升评审专家队伍的专业能力，给予更充分的评审时间o 建议完善专家遴选标准，根据申报药品情况，有针对性的挑选专业能力强、经验丰富的临床、药学、药经、医保专家作为评审专家和测算专家，确保专家团队专业能力，避免因随机抽调带来的专家经验不足问题。o 建议在综合价值评估、药经和基金影响测算阶段，给予更充分的时间，提高评估质量。在德法英等以卫生技术评估作为价值评估、价格谈判、经济性测算依据的国家，普遍需要 36 个月时间进行价值评估，6 个月时间进行价格谈判或测算。